מחקר להערכת היעילות והבטיחות של תרופת המחקר CAEL-101 בשילוב עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה לעומת שילוב של אינבו עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה במטופלים עם עמילואידוזיס ראשונית בשלב IIIb

מחקר פאזה III, כפול סמיות, רב מרכזי להערכת היעילות והבטיחות של תרופת המחקר CAEL-101 בשילוב עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה לעומת שילוב של אינבו עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה במטופלים עם עמילואידוזיס ראשונית בשלב IIIb לפי סיווג Mayo, שלא קיבלו טיפול קודם להפרעות בתאי פלזמה

A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of CAEL-101 in Patients With Mayo Stage IIIb AL Amyloidosis

Protocol: CAEL101-301

NCT04504825

תאור המחקר

מחקר פאזה III, כפול סמיות, רב מרכזי להערכת היעילות והבטיחות של תרופת המחקר CAEL-101 בשילוב עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה לעומת שילוב של אינבו עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה במטופלים עם עמילואידוזיס ראשונית בשלב IIIb לפי סיווג Mayo, שלא קיבלו טיפול קודם להפרעות בתאי פלזמה. 

מטרות המחקר המטרות העיקריות הן:

• לקבוע האם CAEL-101 עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה משפרת את ההישרדות הכוללת במטופלים עם עמילואידוזיס ראשונית בשלב IIIb לפי סיווג Mayo, ללא עבר טיפולי, בהשוואה לטיפול להפרעות בתאי פלזמה בלבד.
• להעריך את הבטיחות והסבילות של CAEL-101 בשילוב עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה המטרות המשניות העיקריות במחקר זה הן:
  - להעריך את השיפור התפקודי, כפי שנמדד על ידי מרחק ההליכה במבחן הליכה של שש דקות.
  - להעריך את איכות החיים, כפי שנמדדת על ידי הניקוד הכולל בשאלון קנזס סיטי לקרדיומיופתיה.
  - להעריך את איכות החיים על פי שאלון איכות חיים.
  - להעריך את השיפור הלבבי.

***להסבר על השלבים השונים של מחקרים קליניים בטיפול במחלת הסרטן***

תנאי קבלה עיקריים למחקר

• מטופלים בני 18 שנים ומעלה.
• עמילואידוזיס ראשונית בשלב IIIb, בהתבסס על התיקון האירופי משנת 2013 לדירוג התקני של מרפאת Mayo משנת 2004, במטופלים עם מעורבות לבבית מתקדמת בעת הסינון.
• מחלה המטולוגית הניתנת למדידה בעת ביקור הסינון, כפי שמוגדרת על ידי לפחות אחד מהבאים: dFLC מעל 4 מ"ג/דצ"ל או iFLC מעל 4 מ"ג/דצ"ל עם יחס חריג או עלייה חדה ברמת חלבון M בסרום בבדיקת אלקטרופורזה (SPEP m-spike) מעל 0.5 גרם/דצ"ל.
• אבחון היסטופתולוגי של עמילואידוזיס, בהתבסס על מיקרוסקופיית אור מקטבת של חומר ירוק בעל שבירה כפולה, בדגימות רקמה צבועות בתרכובת אדום קונגו, וכן אישור של משקעי עמילואיד הנובעים מעמילואידים של שרשראות קלות, באמצעות לפחות אחד מהבאים:
  אימונוהיסטוכימיה או ספקטרומטריית מסה או הופעה אפיינית במיקרוסקופ אלקטרונים.
• מעורבות לבבית, המוגדרת על ידי: סימנים ותסמינים קליניים מתועדים התומכים באבחון אי ספיקת לב במסגרת אבחון מאושר של עמילואידוזיס ראשונית בהיעדר הסבר חלופי לאי ספיקת לב ולפחות אחד מהבאים: ביופסיה אנדומיוקרדיאלית, המעידה על עמילואידוזיס ראשונית לבבית או
  בדיקת אקו לב, המדגימה עובי ממוצע של דופן החדר השמאלי של מעל 12 מ"מ בדיאסטולה בהיעדר גורמים אחרים (למשל, יתר לחץ דם חמור, היצרות האורטה), שעשויים להסביר במידה מספקת את דרגת התעבות הקיר או MRI לב עם אבחון עם חומר ניגוד גדוליניום או עמילואידוזיס לבבי.
• NT-proBNP מעל 8500 נ"ג/ליטר.
• טיפול הקו הראשון המתוכנן עבור הפרעה בתאי פלזמה הוא CyBorD הניתן כטיפול המקובל. המטופלים צפויים לקבל CyBorD למשך 2 מחזורים לפחות.
• מאגר מח עצם הולם ותפקוד הולם של הכבד והכליות
• לנשים בגיל הפוריות תוצאה שלילית בבדיקת היריון במהלך הסינון, ועליהן להסכים להשתמש באמצעי מניעה יעילים, המאושרים על ידי רופא, החל מביקור הסינון ועד 90 ימים לאחר מתן תרופת המחקר בפעם האחרונה.
• גברים שעברו עיקור כירורגי או חייבים להסכים להשתמש באמצעי מניעה יעילים, המאושרים על ידי רופא, החל מביקור הסינון ועד 90 ימים לאחר מתן תרופת המחקר בפעם האחרונה
• תנאי קבלה נוספים ומפורטים ותנאי אי קבלה יימסרו על ידי המרכז הרפואי.

מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי איש הקשר

מרכז רפואי ע"ש סוראסקי (איכילוב), תל אביב

חוקרת ראשית: ד"ר יעל כהן

ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-6947362, onco.research.referral@tlvmc.gov.il

מרכז רפואי ע"ש הדסה עין כרם, ירושלים

חוקר ראשי: ד"ר משה גת

ליצירת קשר עם צוות המחקר: 058-6898900, Sdorit@hadassah.org.il

***טרם החל גיוס***

עודכן: פברואר 2022

לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות

בחזרה לדף המחקרים>>