מחקר של פקריטיניב (Pacritinib) לעומת בחירת הרופא במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית עם תרומבוציטופניה חמורה

מחקר פאזה III, אקראי, מבוקר של פקריטיניב (Pacritinib) לעומת בחירת הרופא במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית עם תרומבוציטופניה חמורה (ספירת טסיות <50,000/מיקרוליטר).

A Phase 3 Study of Pacritinib in Patients With Primary Myelofibrosis, Post Polycythemia Vera Myelofibrosis, or Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis (PACIFICA)

Protocol: PAC203
PAC303

NCT03165734

תאור המחקר

מחקר פאזה III, אקראי, ללא סמיות, המשווה בין יעילות פקריטיניב לזו של טיפול ע''פ בחירת הרופא במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס ראשונית לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס ראשונית לאחר תרומבוציטמיה ראשונית, שלא נחשפו או נחשפו באופן מוגבל בלבד למעכב יאנוס קינאז 2 (JAK2) או נאיביים למעכב JAK2 ושיש להם תרומבוציטופניה חמורה (ספירת טסיות קטנה מ-50,000 למיקרוליטר). מטרת המחקר היא להשוות את היעילות והבטיחות של פקריטיניב לאלה של טיפול על פי בחירת הרופא, כפי שמוערכות על ידי שיעור המטופלים המשיגים הפחתה של גבוה או שווה ל-35% בנפח הטחול בין נקודת ההתחלה לבין שבוע 24 במדידה על פי סריקות MRI (עדיף) או סריקות CT. המטופלים ישובצו ביחס של 2:1 לקבלת פקריטיניב 200 מ"ג פעמיים ביום או טיפול ע''פ בחירת הרופא (מוגבל לתרופות בודדות מהרשימה הבאה: קורטיקוסטרואידים, הידרוקסיאוריאה, דאנאזול או רוקסוליטיניב במינון נמוך).

***להסבר על השלבים השונים של מחקרים קליניים בטיפול במחלת הסרטן***

תנאי קבלה עיקריים למחקר

• מטופלים בני 18 שנים ומעלה.
  מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית.
• ספירת טסיות של קטן מ-50,000 למיקרוליטר במועד הסינון (יום 35- עד יום 3-) בהתבסס על שתי מדידות שיילקחו בימים שונים, שתי המדידות חייבות להיות קטן מ-50,000 למיקרוליטר.
• מערכת הניקוד הבינלאומית הדינמית ביניים-1, ביניים-2 או בסיכון גבוה.
• הגדלת טחול הניתנת למישוש גדול או שווה 5 ס"מ מתחת לשולי הצלעות התחתונות (LCM) בקו אמצע-בריחי, בהערכה בבדיקה גופנית.
• Myeloproliferative ניאופלזיה סימפטום הערכה הכולל הסימפטום הציון גירסה 2.0 או ניקוד תסמין בודד של גדול או שווה ל-5 או שני תסמינים של גדול או שווה ל-3, כולל רק תסמינים של כאב ברביע השמאלי העליון, כאב עצמות, גירוד או הזעות לילה. חובה לעמוד בקריטריון הציון הכולל של התסמינים ביום בודד אחד בלבד.
• אם המטופל קיבל טיפול קודם במעכב JAK2, טיפול זה חייב לעמוד באחד מהקריטריונים הבאים לכל הפחות:
  א. טיפול קודם במעכב JAK2 כלשהו, ללא קשר למינון, בתוך תקופה של 90 יום או פחות. תקופת 90 הימים מתחילה ביום מתן הטיפול הראשון של מעכב JAK2 ולמשך 90 יום קלנדריים, בין אם הטיפול ניתן ברציפות או לסירוגין במהלך טווח זמן זה.
  ב. טיפול קודם באמצעות רוקסוליטיניב, במינון שאינו עולה על מינון יומי כולל של 10 מ"ג ביום כלשהו, במהלך תקופה של 180 יום או פחות.
  תקופת 180 הימים מתחילה ביום מתן הטיפול הראשוו של רוקסוליטיניב ולמשך 180 יום קלנדריים, בין אם הטיפול ניתן ברציפות או לסירוגין במהלך טווח זמן זה. המטופל חייב היה שלא לקבל יותר מ-10 מ"ג של רוקסוליטיניב ביום כלשהו במהלך תקופת זמן זו.
  תקופות 90 ו-180 הימים עשויות להיות חופפות לתקופת הסינון אולם הן לא יכולות לעבור אל תוך תקופת ההתנקות (14 יום קודם ליום טיפול 1).
• הערכת סטטוס תפקודי על פי קבוצת הקואופרטיב המזרחית לאונקולוגיה (ECOG) של 0 עד 2.
• ספירת בלאסטים היקפיים של קטן מ- 10% לאורך תקופת הסינון ולפני ההקצאה האקראית.
• ספירת נויטרופילים מוחלטת קטן או שווה 500 למיקרוליטר.
• מקטע פליטה חדרי שמאלי של קטן או שווה 50% על פי אלקטרוקרדיוגרמה או סריקת MUGA.
• תפקודי כבד וכליות נאותים, המוגדרים על פי טראנסאמינאזות של הכבד (אספרטאט אמינוטראנספראז בסרום ואלאנין טראנסאמינאז בסרום קטן או שווה 3 x הגבול העליון של הנורמה אם עליית הטראנסאמינאז קשורה במיאלופיברוזיס, בילירובין ישיר קטן או שווה ל-4 x הגבול העליון של רגיל, וקריאטינין קטן או שווה ל-2.5 מיליגרם לדציליטר.
• קרישה נאותה המוגדרת ע''י זמן פרותרומבין / יחס מנורמל בינלאומי וטרומבופלסטין קטן או שווה ל- 1.5 x הגבול העליון של נורמלי.
• אם בגיל הפוריות, מוכן/ה להשתמש בשיטות אפקטיביות למניעת היריון במהלך המחקר.
• מוכן/ה לעבור ויכול/ה לסבול הערכות תכופות באמצעות סריקת MRI או CT במהלך המחקר.
• יכולת להבין ומוכנות להשלים הערכות תסמינים תוך שימוש במכשיר דיווח תוצאות על ידי המטופל.
• תנאי קבלה נוספים ומפורטים ותנאי אי קבלה יימסרו על ידי המרכז הרפואי.

מרכזים רפואיים בהם מתקיים המחקר ופרטי איש הקשר

מרכז רפואי ע"ש סוראסקי (איכילוב), תל אביב

חוקר מרכזי: ד"ר משה מיטלמן

ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-6947362, onco.research.referral@tlvmc.gov.il

מרכז רפואי ע"ש רבין, בילינסון, פתח תקווה

חוקרת ראשית: ד"ר עדי שחם אבולפיה

ליצירת קשר עם צוות המחקר: 03-9377926, talveredhi@clalit.org.il

***טרם החל גיוס***

מרכז רפואי ע"ש מאיר, כפר סבא

חוקר ראשי: ד"ר מרטין אליס

ליצירת קשר עם צוות המחקר: 09-7472825, inbal.rahamim@clalit.org.il

***טרם החל גיוס***

מרכז רפואי הכרמל, חיפה

חוקרת ראשית: ד"ר אלנה מישצ'נקו

ליצירת קשר עם צוות המחקר: 04-8250945, LiatMd@clalit.org.il

***טרם החל גיוס***

מרכז רפואי הדסה עין כרם, ירושלים

חוקר ראשי: ד"ר דוד לביא

ליצירת קשר עם צוות המחקר: 02-6776748, tamarkre@hadassah.org.il

***טרם החל גיוס***

עודכן: פברואר 2022

לפרטי המחקר באתר המחקרים הקליניים mytrial של משרד הבריאות

בחזרה לדף המחקרים>>